LOS GENES:


son los ladrillos de la herencia. Pasan de padres a hijos y contienen las instrucciones para producir proteínas. Si los genes no producen las proteínas correctas o no lo hacen correctamente, un niño puede tener un trastorno genético.

La terapia genética es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal. Otros tipos incluyen:

• Intercambio de un gen anormal por uno normal
• Reparación de un gen anormal
• Alteración del grado en el que se active o se desactive un gen

Aunque hay una gran esperanza para la terapia genética, aún es experimental.

PERSPECTIVAS FUTURAS Y CONSECUENCIAS

1. Datos económicos indican que los costes de los primeros años de transplantes cardiacos son unos 90.000$ por paciente (dólares de 1.983) en los EEUU, sería razonable preguntarse si la terapia génica será otra tecnología cara a medio plazo. Si se emplea en transplantes de médula ósea, en la terapia génica humana será trabajada intensamente y supondría unos considerables costes iniciales.
   Pero aún cuando nadie asigna un valor económico en el mejoramiento de la calidad de vida de los pacientes curados, lo más seguro es que algún día la terapia génica costará considerablemente menos que la hospitalización repetitiva por enfermedades como la anemia falciforme o la fibrosis mística. En breve, para pacientes que sufran alguna enfermedad genética causado por el defecto en un gen, la terapia génica se puede convertir en un método de cura bastante costoso.
   En un futuro más lejano, las perspectivas para la terapia génica en humanos todavía no están claras . Pero si se rompiese el eslabón entre el transplante de médula ósea y la terapia génica, ésta se podría aplicar a un círculo de pacientes más extensos.
   Por ejemplo, si vectores específicos para un particular tipo de célula diana se pudiera desarrollar, la combinación vector/gen, quizá pueda ser administrada de forma intravenosa. A este nivel, si alguna vez se alcanza, la medicina estará en el umbral de una nueva era para el tratamiento de más de 3.000 desórdenes genéticos que afecten a nuestra especie.